24.03.2024, 09:57 אישור ה-FDA ניתן לתרופה לא סטרואידית למחלת דושן חדשות טיפול תרופתי פומי ראשון לניוון שרירים במחלת דושן, עבור כל הוריאציות הגנטיות של המחלה | התרופה דוביזאט שאושרה במסלול מהיר, בסיווג של תרופת יתום, מיועדת לחולים בני שש ומעלה מערכת דוקטורס אונלי
01.11.2023, 12:09 לראשונה: טיפול חדש ומבטיח באמצעות קריספר למחלה גנטית חדשות ועדה מייעצת ל-FDA המליצה על טיפול במערכת העריכה הגנטית CRISPR למחלת תאי חרמש | הטיפול החדשני עשוי לייתר את הצורך בעירויי דם עבור מיליוני חולים בעולם, רובם ממוצא אפריקאי מערכת דוקטורס אונלי
04.10.2023, 08:00 ה-FDA אישר לשיווק בדיקת DNA להערכה גנטית לעשרות סוגי סרטן חדשות זו בדיקה ראשונה מסוגה שקיבלה אישור זה | הבדיקה מעריכה DNA המופק מדגימת דם ומזהה וריאנטים ב-47 גנים הידועים כקשורים לסיכון מוגבר לפתח סוגים שונים של סרטן מערכת דוקטורס אונלי 3
27.04.2023, 13:54 אישור ה-FDA לתרופה המאפשרת ל"ילדי הבועה" לקבל טיפול בבית חדשות ילדים מגיל שנתיים הסובלים מכשל חיסוני, כמו לדוגמה מחלת SCID, יוכלו לקבל בביתם זריקת "אקיובה" תת עורית מבלי להיחשף לזיהומים בבית חולים מערכת דוקטורס אונלי 1
23.11.2021, 08:54 ה-FDA העניק אישור לטיפול הראשון במום הגנטי הגורם לגמדות חדשות ילדים שטופלו ב-Voxzogo, פיתוח של חברת Bio-Marin האמריקאית, החלו לצמוח בקצב מהיר ונרפאו בהדרגה מאכונדרופלזיה | מחיר הגדילה: 320 אלף דולר לשנה מערכת דוקטורס אונלי